R$ 12 milhões de reais. Essa é a cifra que a família da pequena Aysha Goerigk, de apenas quatro meses, está tentando levantar para que a bebê possa crescer sem os efeitos da AME (Atrofia Muscular Espinhal).

A família mora em Americana e descobriu que a filha era portadora da doença após o pediatra notar anormalidades no desenvolvimento motor. O diagnóstico confirmou que ela sofria de AME 1, o tipo mais agressivo da síndrome rara e degenerativa.

A doença interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para sobrevivência dos neurônios motores, afetando gestos como respirar, engolir e se mover.

Atualmente, não há cura para a AME. Existem medicamentos que amenizam o problema por meio da substituição da proteína em falta. Entre eles, está o Spinraza, incorporado ao SUS no ano passado.

Um tratamento revolucionário que busca reparar os genes para que eles sejam capazes de produzir as proteínas em quantidades normais foi lançado no ano passado nos Estados Unidos.

O Zolgensma foi lançado no mercado americano ao custo de U$S 2 milhões. É esse tratamento, atualmente considerado o mais caro do mundo, que a família está tentando custear.

Os pais de Aysha estão focados nos cuidados com a pequena, que está internada e recebendo tratamento de suporte. A mãe de Aysha, Cristiane Goerigk, conversou com o LIBERAL na semana passada por WhatsApp e apelou por doações.

“É o medicamento que ela precisa para a cura e para ter uma vida saudável. O que puderem fazer para ajudar é muito bem-vindo – uma oração, seguir no Instagram, divulgar a campanha”, disse Cristiane.

O ideal é que a criança receba o tratamento antes dos seis meses. Contudo, bons resultados foram observados entre crianças com menos de 2 anos de idade. A AME tipo 1 é muito agressiva e é raro que crianças acometidas pela síndrome sobrevivam até essa idade.

“Lembrando que é uma corrida contra o tempo, temos que buscar o medicamento para que ela tome o quanto antes. O coração da mãe fica pequeninho, mas tenho certeza que vamos conseguir”.

Cristiane Goerigk, mãe da bebê Aysha

Amiga e vizinha da família, a fisioterapeuta Cristiane Felca, de 45 anos, contou que a bebê conseguiu tratamento com o Spinraza junto ao Hospital das Clínicas da USP. O tratamento deve começar no dia 8 de setembro, na capital paulista.

Contudo, a família está empenhada em conseguir o Zolgensma. Até o fechamento desta reportagem, na noite de sexta-feira, a vaquinha online havia arrecadado pouco mais de R$ 51 mil.

Por meio do perfil no Instagram @viva.aysha, a fisioterapeuta atualiza a rotina da família com fotos enviadas pelos pais e orienta sobre como podem ser feitas doações.

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“Quando olha a cifra, assusta. Mas a gente percebeu que não é impossível. Se conseguirmos atingir um grande número de pessoas no Brasil, e até fora do país, conseguimos prover isso para a Aysha ter uma vida saudável”, declarou a fisioterapeuta.

A família também deve apelar para a via judicial. Segundo a fisioterapeuta, um advogado está elaborando o processo com o objetivo de obrigar o Estado a custear o tratamento.

Zolgensma foi aprovado pela Anvisa em agosto

O Zolgensma foi registrado na Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em agosto deste ano. Até o momento, a farmacêutica Novartis ainda não deu início à comercialização no País e o preço no mercado brasileiro ainda não foi definido. 

A farmacêutica disse ao LIBERAL que a próxima etapa envolve a aprovação de preço na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, que deve acontecer nos próximos meses.

“Entretanto, tais processos têm prazos estabelecidos, que podem ser estendidos e demandam análise e discussão por parte dos técnicos responsáveis. Sendo assim, não é possível garantir um prazo específico para que o produto tenha seu preço de comercialização aprovado”, explicou. A expectativa é que a comercialização tenha início ainda este ano.

Com relação ao valor cobrado nos Estados Unidos, a farmacêutica argumentou que a substância demanda aplicação de apenas uma dose, enquanto outros tratamentos crônicos podem extrapolar o valor cobrado pelo Zolgensma.

A Novartis exemplificou que um tratamento com início aos 5 anos de idade e realizado ao longo de quatro décadas pode chegar a R$ 87 milhões.

“É importante reforçar que o custo de tais terapias reflete décadas de pesquisas científicas, investimentos em cadeia logística e manufatura em larga escala. Muito além do preço, a Novartis acredita no valor que as terapias gênicas representam para os pacientes, sistemas de saúde e para sociedade a longo prazo”, finalizou.